Téléthon: trente maladies "aux portes du médicament"

L'Association française contre les myopathies (AFM), qui recueille les dons du Téléthon, apporte son soutien à 34 essais sur l'homme, en cours ou en préparation, qui concernent 30 maladies, maladies neuromusculaires et maladies rares, mais aussi l'infarctus du myocarde.

"Nous sommes aux portes du médicament pour 30 premières maladies", a déclaré la présidente de l'AFM Laurence Tiennot-Herment. "Le Téléthon, c'est l'espoir de milliers de familles, c'est aussi l'espoir de programmes de recherches de thérapies innovantes", a-t-elle souligné.

16 essais concernent la thérapie génique, par transfert de gène-médicament (transfert d'un gène corrigé dans la cellule pour rétablir la production d'une protéine défaillante) ou chirurgie du gène (intervention au coeur de l'ADN ou de l'ARN sur l'anomalie génétique).

La thérapie génique, sur laquelle travaillent des chercheurs depuis le début des années 90, a obtenu cette année des résultats pour des enfants atteints d'une maladie rare du cerveau (adrénoleucodystrophie), une première mondiale.

Une équipe menée par Patrick Aubourg (Inserm - Hôpital Saint-Vincent de Paul) a réussi à stopper l'évolution de cette maladie mortelle chez deux enfants traités par greffe de cellules souches "corrigées". Un 3e enfant a été traité plus récemment.

Pour introduire le gène-médicament dans les cellules, l'équipe du Pr Aubourg a utilisé un vecteur dérivé du VIH, rendu inoffensif.

Le projet a été soutenu par l'AFM et par ELA (Association européenne contre les leucodystrophies).

Selon l'AFM, six autres essais de thérapie génique devraient démarrer en France en 2010/2011. Un essai sur un déficit immunitaire rare (syndrome de Wiskott-Aldrich) sera porté par Alain Fischer (hôpital Necker), pionnier en thérapie génique, en collaboration avec Anne Galy (Généthon).

Par ailleurs, le domaine de la thérapie cellulaire a été marqué en novembre par une avancée publiée par une équipe d'I-Stem, le centre de recherche et d'étude des cellules souches dont l'AFM est membre fondateur.

L'équipe de Marc Peschanski a démontré la capacité de cellules souches embryonnaires à reconstruire un épiderme, une première qui pourrait trouver une application rapide dans le traitement des grands brûlés.